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    关于罕见病药品供应短缺的建议
     文章来源:本站原创   阅读次数:69   更新时间:2019/10/14   【字体:

    高平市政协主席李培安,高平市政协常委、高平市政协信息中心主任、民革高平支部主委袁麦林,高平市政协委员、高平市应急管理局综合安监科科长、民进高平支部副主委张燕反映:近年来,我国对罕见病的重视程度持续提升,2018年由国家卫生健康委员会、科技部、工业和信息化部、国家药品监督管理局、国家中医药管理局等5部门联合发布《第一批罕见病目录》,共涉及121种疾病。

    但是由于罕见病单种疾病患者人数较少,其患者用药也被称为"孤儿药",罕见病药品短缺是影响罕见病治疗的重要因素。罕见病发展中心与艾昆纬中国在京联合发布了《中国罕见病药品可及性(2019)报告》反映,在《第一批罕见病目录》中74种罕见病在全球共上市销售的治疗药品有162种,全部在美国或欧盟、日本获批上市并产生实际销售,在我国有83种(51%)已上市,可治疗53种罕见病。但在我国明确以罕见病适应症注册的药品仅有55种,仅涉及31种罕见病,在这55种药品中,仅有29种药品被纳入国家医保目录,涉及18种罕见病。目前在我国仍有9种罕见病的患者存在“境内无药”的困境。

    现实中正如这份报告中所述,罕见病患者不仅会遭遇疾病诊断的困难而且承受着无药可治的双重打击。多数用于罕见病治疗的药品是国外产品,国内研发、生产的产品寥寥无几。虽然国务院常务会议提出要加快境外已上市新药在境内上市审批速度,但受审批程序的限制,罕见病药品“断顿”的危险时有发生。我们在调研中发现,罕见病的治疗在基层医院无法诊断,患者只有到北上广等大医院进行治疗、复诊、买药,县级医院既不具备罕见病的诊疗技术,也不对罕见病患者建档立卡,更谈不上向罕见病患者提供药品。造成罕见病患者购药困难,有时不得不从“药贩子”手中购买高价药品。

    在教育扶贫上我们实现了“一个都不能少”的目标,面对我国1680多万罕见病患者,我们也应当本着“一个都不能少”的原则,关注他们生命健康权和医疗权。

    为此建议:

    1.国务院卫生健康委员会应当出台《罕见病药品研发、生产鼓励办法》等政策和法规,设立罕见病药品研发专项基金,鼓励、扶持罕见病药品研发和生产,不断提高罕见病药品的国产化水平,确保罕见病药品供应,减轻罕见病患者负担。

    2.人力资源和社会保障部应当将把《第一批罕见病目录》中的74种罕见病治疗药物全部纳入医保范畴,为罕见病药品设立差异化的医保准入门槛,同时降低甚至免除罕见病患者的自负费用。

    3.应当加快境外已上市新药在境内上市审批速度,简化对罕见病的药品上市要求,缩短审批时间,避免罕见病患者药品“断顿”的风险。

    4.国务院应当制定《罕见病药品的过期回收办法》,对基层医院供应的罕见病药品过期后,应当通过合法渠道有偿退还药品生产企业(或置换同等数量的药品),国家对药品生产企业给予资金补偿。从而鼓励基层医院为罕见病患者提高服务,同时鼓励药品生产企业按计划足量生产罕见病药品。

    5.国务院卫生健康委员会应当制定出台《关爱罕见病患者行动计划》,各级政府应当加大对罕见病患者的关爱力度,县级卫生行政部门应当承担起对罕见病的宣传任务,做好罕见病的普查和统计工作,掌握罕见病患者的用药需求;县级医院应当承担为罕见病患者提供药品供应的任务。

    6.国家应当加大对罕见病的研究力度,不断完善罕见病数据库,重点大学应当开设罕见病专业,加大对罕见病研究人才的培养力度,促进对罕见病的精准诊断和及早治疗。(省政协采用稿件)
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